Unikalna terapia genowa będzie dostępna dla pacjentów w Anglii.

Narodowa Służba Zdrowia Anglii podpisała umowę z firmą Vertex Pharmaceuticals Inc., aby umożliwić pacjentom skorzystanie z nowej terapii genowej. Ta technologia, znana jako CRISPR, może być wykorzystana do leczenia pacjentów z ciężką postacią beta-talasemii. Zgodnie z umową pacjenci będą mogli otrzymać leczenie poprzez infuzję Casgevy, która wprowadzi precyzyjne zmiany w ich DNA i pozwoli im uniknąć regularnych transfuzji krwi. To może dać nadzieję dla ponad 460 pacjentów w Anglii.

Zazwyczaj koszt leku wynosi 2,1 miliona dolarów, ale teraz będzie dostępny po obniżonej cenie dzięki Funduszowi Leków Innowacyjnych. Ważne jest zauważyć, że mimo, iż badania wykazały pozytywne rezultaty, skutki terapii na dłuższą metę wymagają dalszych badań.

AstraZeneca Plc i inne firmy farmaceutyczne wyrażają zaniepokojenie dotyczące systemu wyceny leków w Wielkiej Brytanii. Obawiają się, że może to ograniczyć dostęp pacjentów do nowych leków i zmniejszyć inwestycje w kraj.

To wielkie osiągnięcie w leczeniu chorób genetycznych i otwiera nowe możliwości dla pacjentów, którzy dotychczas nie mieli skutecznych metod leczenia.