Уникальная генная терапия станет доступной для пациентов в Англии.

Украинский Национальная служба здравоохранения Англии заключила соглашение с компанией Vertex Pharmaceuticals Inc., чтобы сделать новую терапию с генным редактированием доступной для пациентов. Эта технология, известная как CRISPR, может быть использована для лечения пациентов с тяжелой формой бета-талассемии. Согласно соглашению, пациенты смогут получить лечение с помощью инфузии Casgevy, которая внесет точные изменения в их ДНК и освободит их от необходимости постоянных переливаний крови. Это может дать надежду для более чем 460 пациентов в Англии.

Обычно стоимость препарата составляет 2,1 млн долларов, но сейчас он будет доступен по сниженной цене через Фонд инновационных лекарств. Важно отметить, что хотя исследования показали положительные результаты, эффект терапии на долгий срок еще требует дальнейшего изучения.

AstraZeneca Plc и другие фармацевтические компании выражают озабоченность по поводу системы оценки стоимости лекарств в Великобритании. Они обеспокоены, что это может ограничить доступ пациентов к новым лекарствам и уменьшить инвестиции в страну.

Это большое достижение в лечении генетических заболеваний и открывает новые возможности для пациентов, которые прежде не имели эффективных методов лечения.