Einzigartige Gentherapie wird für Patienten in England zugänglich sein.

Der ukrainische National Health Service in England hat eine Vereinbarung mit dem Unternehmen Vertex Pharmaceuticals Inc. getroffen, um eine neue Gentherapie für Patienten verfügbar zu machen. Diese Technologie, bekannt als CRISPR, kann zur Behandlung von Patienten mit schwerer Beta-Thalassämie eingesetzt werden. Gemäß der Vereinbarung werden Patienten eine Behandlung mit der Casgevy-Infusion erhalten, die präzise Veränderungen in ihrer DNA bewirken wird und sie von der Notwendigkeit ständiger Bluttransfusionen befreien wird. Dies könnte mehr als 460 Patienten in England Hoffnung geben.

Normalerweise kostet das Medikament 2,1 Millionen US-Dollar, aber es wird jetzt zu einem reduzierten Preis über den Innovationsfonds für Medikamente erhältlich sein. Es ist wichtig anzumerken, dass, obwohl Studien positive Ergebnisse gezeigt haben, der Langzeiteffekt der Therapie noch weiter untersucht werden muss.

AstraZeneca Plc und andere Pharmaunternehmen äußern Bedenken über das Arzneimittelbewertungssystem in Großbritannien. Sie sind besorgt, dass dies den Zugang der Patienten zu neuen Medikamenten einschränken und die Investitionen im Land verringern könnte.

Dies ist ein großer Fortschritt in der Behandlung genetischer Krankheiten und eröffnet neue Möglichkeiten für Patienten, die zuvor keine wirksamen Behandlungsmethoden hatten.