Медичний прорив: індивідуальна генна терапія вперше врятувала життя дитині та відкрила нові перспективи.

Перша в світі індивідуальна терапія з використанням редагування генів

Американські лікарі здійснили медичний прорив, створивши й застосувавши першу в світі індивідуальну терапію з використанням редагування генів для лікування 9,5-місячного хлопчика з рідкісним генетичним захворюванням.

Як повідомляє The New York Times, дитина на ім’я КейДжей Мулдун народилася з дефіцитом CPS1 - рідкісним генетичним розладом. Лікарі з Дитячої лікарні Філадельфії та Пенсильванського університету розробили для КейДжея персоналізоване лікування, яке базується на технології CRISPR.

"Це, на мою думку, одна з найбільш потенційно трансформаційних технологій із наявних", - заявив доктор Пітер Маркс, колишній керівник відділу регулювання генетичної терапії Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA).

КейДжей отримав три інфузії експериментального лікування. Після першої дози стан дитини помітно покращився, а після другої лікарі змогли вдвічі зменшити дозування ліків, що виводять аміак із його крові. Розробка й тестування генетичного редагування для малюка відбувалися в рекордно короткі строки.

Потенційність технології CRISPR

Розробка лікування для КейДжея відкриває багато можливостей для лікування рідкісних генетичних захворювань. Дослідники вважають, що ця технологія може бути успішно адаптована для лікування багатьох інших генетичних хвороб. Успіх проєкту став можливим завдяки десятиліттям фундаментальних досліджень та розвитку технологій.