Medizinischer Durchbruch: Individuelle Gentherapie rettete erstmals das Leben eines Kindes und eröffnete neue Perspektiven.

Die erste individuelle Therapie der Welt unter Verwendung von Genbearbeitung

Amerikanische Ärzte haben einen medizinischen Durchbruch erzielt, indem sie die erste individuelle Therapie der Welt unter Verwendung von Genbearbeitung zur Behandlung eines 9,5 Monate alten Jungen mit einer seltenen genetischen Erkrankung entwickelt und angewendet haben.

Wie die New York Times berichtet, wurde das Kind namens KJ Muldun mit einem CPS1-Mangel geboren - einer seltenen genetischen Störung. Ärzte des Kinderkrankenhauses von Philadelphia und der University of Pennsylvania entwickelten für KJ eine personalisierte Behandlung, die auf der CRISPR-Technologie basiert.

'Das ist meiner Meinung nach eine der potenziell transformierendsten Technologien, die es gibt', sagte Dr. Peter Marks, ehemaliger Leiter der Abteilung für genetische Therapie Regulierung bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA).

KJ erhielt drei Infusionen der experimentellen Behandlung. Nach der ersten Dosis verbesserte sich der Zustand des Kindes merklich, und nach der zweiten konnten die Ärzte die Dosierung des Medikaments, das Ammoniak aus seinem Blut entfernt, um die Hälfte reduzieren. Die Entwicklung und Testung der Genbearbeitung für das Baby erfolgten in rekordverdächtig kurzer Zeit.

Das Potenzial der CRISPR-Technologie

Die Entwicklung der Behandlung für KJ eröffnet viele Möglichkeiten zur Behandlung seltener genetischer Erkrankungen. Forscher glauben, dass diese Technologie erfolgreich zur Behandlung vieler anderer genetischer Krankheiten angepasst werden kann. Der Erfolg des Projekts war möglich durch jahrzehntelange Grundlagenforschung und Technologiefortschritte.