Medyczny przełom: indywidualna terapia genowa po raz pierwszy uratowała życie dziecka i otworzyła nowe perspektywy.

Pierwsza na świecie indywidualna terapia z wykorzystaniem edytowania genów

Amerykańscy lekarze dokonali medycznego przełomu, tworząc i stosując pierwszą na świecie indywidualną terapię z wykorzystaniem edytowania genów w leczeniu 9,5-miesięcznego chłopca z rzadką chorobą genetyczną.

Jak donosi The New York Times, dziecko o imieniu KJ Muldoon urodziło się z niedoborem CPS1 - rzadkim schorzeniem genetycznym. Lekarze z Dziecięcego Szpitala w Filadelfii i Uniwersytetu Pensylwanii opracowali spersonalizowane leczenie dla KJ, które opiera się na technologii CRISPR.

'To, moim zdaniem, jedna z najbardziej potencjalnie transformacyjnych technologii z dostępnych', - powiedział doktor Peter Marks, były szef sekcji regulacji terapii genowej w Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).

KJ otrzymał trzy infuzje eksperymentalnego leczenia. Po pierwszej dawce stan dziecka zauważalnie się poprawił, a po drugiej lekarze mogli dwukrotnie zmniejszyć dawkowanie leków, które usuwają amoniak z jego krwi. Opracowanie i testowanie edytowania genów dla malucha przebiegało w rekordowo krótkim czasie.

Potencjał technologii CRISPR

Opracowanie leczenia dla KJ otwiera wiele możliwości w leczeniu rzadkich chorób genetycznych. Badacze uważają, że ta technologia może być skutecznie dostosowana do leczenia wielu innych chorób genetycznych. Sukces projektu stał się możliwy dzięki dekadom badań podstawowych i rozwoju technologii.